Многие заболевания человечества вызваны генетическими неполадками и изменениями.
Современное развитие молекулярной биологии дает хорошие прогнозы внедрения генной терапии, которая сможет в будущем преодолеть заболевания такого рода.
В основе терапии заложена теория замены в клетке. Убирается не корректно работающий ген, а на его место поступает нормальная копия. Данная операция возможна за счет умения вирусов попадать в клетки организма. Если к вирусу добавить нужный ген, а сам вирус обезвредить, то он спокойно сможет добраться до больной клетки.
Прогресс ученых был сильно замедлен из-за некоторых проблем во время исследования. Одна из которых, связана с доставкой к нужному объекту. Даже если ген добрался до клетки, нужно что бы он смог побороть защиту и устранить генетический дефицит, а это не так и просто. Ведь на страже организма находится иммунная система, которая может вызвать отторжение чужеродного объекта.
Казалось бы, что итальянский ученый коллектив Института Сан-Рафаэля под управлением Луиджи Нальдини, нашел как обойти эти проблемы и восстановить здоровье. Сотрудниками Института было издано две исследовательских статьи в журнале Science, в которых говорилось об успешной борьбе с тяжелыми генетическими заболеваниями – синдромом Вискотта – Олдрича и метахроматической лейкодистрофией.
Стоит отметить, что оба заболевания связаны с одним дефектным геном. Исследования множественных генетических изъянов требуют других подходов, поэтому научные работы ведутся дальше. Есть надежда, что с помощью доставки генов собственными столовыми клетками организма все таки можно будет вылечить генетические заболевания.
